ایک اہم کلینکل ٹرائل میں، CRISPRکی بنیاد پر علاج جسے VERVE-101کہا جاتا ہے a> کے ذریعے کیا گیا، ان افراد کو نشانہ بنایا گیا جن میں ہائی کولیسٹرول کا جینیاتی رجحان ہے، یہ حالت دل کی سنگین بیماریوں سے منسلک ہے۔ مداخلت میں ایک صحت سے متعلق جین ایڈیٹر کا ایک ادخال شامل تھا، جس نے کولیسٹرول کی سطح کو 55 فیصد تک نمایاں طور پر کم کیا۔ یہ اختراعی نقطہ نظر ممکنہ طور پر تاحیات ادویات کی ضرورت کو بدل سکتا ہے جو فی الحال اس دائمی حالت کو سنبھالنے کے لیے استعمال ہوتے ہیں۔Verve Therapeutics نے کولیسٹرول کی سطح کو کم کرنے میں قابل ذکر افادیت کا مظاہرہ کیا ہے۔ یہ ٹرائل،
یہ آزمائش جین ایڈیٹنگ میں ایک اہم سنگ میل کی نشاندہی کرتی ہے، جس نے ایک نئی تکنیک کا پہلا انسانی استعمال متعارف کرایا جسے بیس ایڈیٹنگ کہا جاتا ہے۔ یہ طریقہ روایتی CRISPR ٹولز کے مقابلے میں زیادہ درستگی اور حفاظت پیش کرتا ہے، مخصوص ڈی این اے کی ترتیب کو نشانہ بناتا ہے جس میں ہدف سے باہر اثرات کے کم سے کم خطرہ ہوتے ہیں۔ VERVE-101 اس ٹیکنالوجی کا استعمال جگر میں کولیسٹرول کے ضابطے کے لیے ذمہ دار جین میں خلل ڈالنے کے لیے کرتا ہے، ممکنہ طور پر ہائی کولیسٹرول کی سطح کا دیرپا حل پیش کرتا ہے۔
جبکہ مقدمے کی سماعت کا مقصد بنیادی طور پر حفاظت کا جائزہ لینا تھا، نتائج نے علاج کی افادیت کے بارے میں بھی بصیرت فراہم کی۔ خاص طور پر، تمام شرکاء نے یکساں طور پر جواب نہیں دیا، اور دو افراد میں دل کے شدید مسائل کی مثالیں موجود تھیں، جن میں سے ایک کیس ممکنہ طور پر علاج سے منسلک تھا۔ یہ نتائج جین ایڈیٹنگ کے علاج کی ترقی میں سخت حفاظتی تشخیص کی اہمیت کو واضح کرتے ہیں۔ CRISPR کی صلاحیت کینسر کے علاج سے آگے بڑھی ہوئی ہے، جیسا کہ برطانیہ میں خون کی خرابی جیسے سکیل سیل اور بیٹا تھیلیسیمیا کے علاج کے لیے حالیہ منظوریوں سے ظاہر ہوتا ہے۔
جین ایڈیٹنگ ٹولز کو براہ راست خون کے دھارے میں داخل کرکے، ویوو ایڈیٹنگ کی اجازت دے کر Verve کا نقطہ نظر نمایاں طور پر مختلف ہے۔ یہ طریقہ، جب کہ مہتواکانکشی ہے، غیر ارادی وسیع جینیاتی تبدیلیوں کے بارے میں خدشات پیدا کرتا ہے۔ تھراپی PCSK9 کو نشانہ بناتی ہے، جو کہ LDL یا “خراب کولیسٹرول” کی سطح کو منظم کرنے میں اہم جگر کا پروٹین ہے۔ خاندانی ہائپرکولیسٹرولیمیا کے شکار افراد، ایک جینیاتی عارضہ جو PCSK9 کو متاثر کرتا ہے، اکثر کولیسٹرول کی سطح کو برقرار رکھنے میں جدوجہد کرتے ہیں اور دل کی بیماری کے بڑھتے ہوئے خطرات کا سامنا کرتے ہیں۔ VERVE-101 کا مقصد PCSK9 میوٹیشن کو درست کرکے ایک وقتی، پائیدار حل فراہم کرنا ہے۔
مقدمے کی سماعت کا ابتدائی مرحلہ حفاظت پر مرکوز تھا، ممکنہ ضمنی اثرات کا اندازہ لگانے کے لیے مختلف خوراکوں کے ساتھ۔ اگرچہ کم خوراکیں اچھی طرح سے برداشت کی گئیں، زیادہ خوراکیں جگر کے عارضی دباؤ کی نشاندہی کرتی ہیں۔ دل سے متعلق دو شدید واقعات کی موجودگی نے مستقبل کے ٹرائلز میں محتاط مریض کے انتخاب اور نگرانی کی ضرورت کو اجاگر کیا۔
ابتدائی آزمائشی نتائج کو حوصلہ افزا سمجھے جانے کے ساتھ، مریضوں کے بڑے گروپ تک جانچ کو وسعت دینے کے منصوبے جاری ہیں۔ Verve Therapeutics تھراپی کا ایک بہتر ورژن بھی تیار کر رہا ہے، جس کا مقصد 2025 تک وسیع تر ٹرائل کرنا ہے۔ اس طرح کے علاج کا ممکنہ اطلاق خاندانی ہائپرکولیسٹرولیمیا سے بھی آگے بڑھتا ہے، جو کہ ہائی کولیسٹرول کو سنبھالنے اور دل کی بیماریوں کے خطرات کو کم کرنے کے لیے ایک زیادہ فعال انداز کی امید پیش کرتا ہے۔